ROMA
Emofilia B, primo paziente italiano curato con terapia genica
(ANSA) - ROMA, 03 DIC - Questa mattina, al Centro Emofilia
del Policlinico di Milano, la prima terapia genica approvata per
l'emofilia B (etranacogene dezaparvovec) è stata somministrata
ad un paziente italiano. La terapia, con una unica infusione
endovena, permette al fegato di produrre il fattore della
coagulazione carente nella malattia liberando dai trattamenti
ripetuti e da necessità di trasfusioni. "E' un passo importante
nella gestione dell'emofilia B", commenta Flora Peyvandi,
direttrice della struttura complessa di Medicina Interna -
Emostasi e Trombosi del Policlinico.
La terapia genica per l'emofilia B 'etranacogene dezaparvovec' è
stata da poco autorizzata dall'Agenzia Italiana del Farmaco ed è
quindi erogabile attraverso il Servizio sanitario nazionale.
Sfrutta un virus reso innocuo, per portare all'interno delle
cellule del fegato il gene responsabile della produzione del
fattore della coagulazione IX.
È "un momento importante per la comunità dell'emofilia - ha
dichiarato Cristina Cassone, presidente della Federazione delle
Associazioni Emofilici - FedEmo - Grazie alla disponibilità di
questa nuova opzione terapeutica, una singola infusione può
cambiare la prospettiva di chi oggi convive con l'emofilia B,
riducendo il peso della terapia e assicurando una maggiore
serenità alle persone e alle loro famiglie". (ANSA).
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